Bebés editados genéticamente nacidos supuestamente en China. ¿Qué puede salir mal?

  • Thomas Dalton
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Un científico en China puede haber usado una poderosa herramienta de edición de genes para eliminar genes no deseados de embriones humanos, creando los primeros humanos modificados genéticamente y acercando un paso más un futuro distópico temido por muchos..

El científico, He Jiankui, afirmó en un video que publicó en línea ayer (25 de noviembre) que había utilizado CRISPR-Cas9, una herramienta de edición de genes que ha revolucionado el campo de la genética en la última década, para eliminar un gen en humanos. embriones para que los bebés sean resistentes al VIH. Dijo en el video que esos embriones se han convertido en dos bebés sanos: un par de gemelos llamados Lulu y Nana. Los gemelos "llegaron llorando al mundo tan sanos como cualquier otro bebé hace unas semanas", dijo en el video. [Genética en números: 10 cuentos tentadores]

La afirmación del científico no ha sido verificada; de hecho, el hospital mencionado en los documentos de aprobación ética de He ha negado cualquier participación en el procedimiento, informó CNN, pero la comunidad científica aún ha respondido a la afirmación con indignación y preocupación, según informes de prensa. De hecho, incluso dejando de lado las preocupaciones éticas muy reales de usar esta tecnología para manipular genes humanos, muchos científicos creen que tales alteraciones podrían tener problemas de salud imprevistos y de gran alcance..

Es cierto que la modificación que hizo a los embriones "evitará la infección por VIH", dijo Mazhar Adli, genetista de la Facultad de Medicina de la Universidad de Virginia. Sin embargo, el problema es que el gen eliminado, llamado CCR5, "tiene muchas más funciones que solo ayudar a la infección por VIH", dijo Adli, incluido el hecho de ayudar a que los glóbulos blancos funcionen correctamente..

El gen también puede ayudar a prevenir la infección por el virus del Nilo Occidental, por lo que eliminarlo del genoma probablemente hace que una persona sea más susceptible a la enfermedad, dijo Feng Zhang, del Broad Institute, en un comunicado emitido en respuesta a la noticia. . Zhang fue uno de los científicos que fue pionero en el uso de la tecnología de edición de genes CRISPR.

Es más, los genes no existen de forma aislada; interactúan constantemente con otros genes, lo que puede tener efectos importantes en el organismo. "La eliminación de un solo gen puede no solo alterar cómo van a funcionar otros genes, sino que también puede alterar el comportamiento general de la célula y el fenotipo del organismo", dijo Adli. (Un fenotipo es una característica observable, como los ojos marrones, que alguien tiene según el genotipo, o los genes, que lo codifican).

Y estas preocupaciones son provocadas por problemas que pueden surgir cuando se supone que la tecnología CRISPR funcionará de manera perfecta y precisa. Desafortunadamente, es poco probable que sea el caso: en julio, los científicos publicaron un informe en la revista Nature Biotechnology que encontró que el uso de la tecnología CRISPR-Cas9 puede estar causando más daño de lo que se pensaba anteriormente, al cambiar involuntariamente grandes trozos de ADN..

"Hay que utilizar esta técnica con mucho cuidado, porque está asociada con muchos problemas", dijo el Dr. Avner Hershlag, jefe de Northwell Health Fertility en Manhasset, Nueva York. Por lo tanto, introducir y eliminar ese gen podría tener efectos no deseados "fuera del objetivo" en otras partes del genoma. En otras palabras, la proteína Cas9 que programa para eliminar un sitio podría viajar a otro sitio en el genoma y realizar cambios que no desea, dijo Hershlag. Pero es muy poco probable que el científico se dé cuenta de que estos cambios fuera del objetivo ocurrieron; es posible que no se hagan evidentes hasta que nazca el bebé, o incluso más tarde en la vida, dijo..

Hay "condiciones genéticas importantes que solo se expresan más tarde en la vida", dijo Hershlag. Y esos cambios genéticos se pueden transmitir a las generaciones futuras, dijo..

También existe el riesgo de algo llamado mosaicismo, dijo Hershlag. Normalmente, las células del cuerpo llevan el mismo conjunto idéntico de genes, pero el mosaicismo se refiere a un escenario en el que algunas células, pero no todas, llevan un cambio genético debido a la edición de genes, dijo Hershlag. Esto es algo que, en sí mismo, puede conducir a enfermedades, agregó..

Tanto Adli como Hershlag también señalaron el hecho de que, cuando se trata de prevenir el VIH, existen formas más seguras (y más fáciles) de hacerlo. Por ejemplo, el método de tratamiento PrEP, que se toma como una píldora diaria, ha demostrado tener éxito en la prevención de infecciones en ensayos importantes. Y otros tratamientos pueden estar en el horizonte.

Entonces, agregó Adli, "¿quién asumirá la responsabilidad de esos futuros bebés cuando sus compañeros sean tratados con una simple píldora y sobrevivan felizmente, pero los genéticamente modificados están experimentando todos los efectos [secundarios] aún por identificar?"

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